Akçaağaç Şurubu İdrar Hastalığı için Başarılı Gen Tedavisi Araştırması
Başlık: Akçaağaç Şurubu İdrar Hastalığı için Başarılı Gen Tedavisi Araştırması Özet: UMass Chan araştırmacıları tarafından yürütülen bir çalışmada, akçaağaç şurubu idrar hastalığı (MSUD) nedeniyle ölüme sebep olan bir mutasyonu düzeltmek için gen terapisinin, bir buzağıda ve farelerde, yeni doğan ölümlerini önlediği, büyümeyi normalleştirdiği, etkilenen genlerin koordineli ifadesini geri getirdiği ve stabil biyobelirteçleri stabilize ettiği gösterilmiştir. … Devamını oku