Gen Terapisi Denemesinin Devamı Onaylandı

ArMaDa Deneyi ve OCU410

Ocugen’den gelen bir basın açıklamasına göre, coğrafi atrofi için bir gen terapisi olan OCU410’ın unilateral subretinal uygulamasını araştıran ArMaDa deneyi, olumlu güvenlik sonuçları nedeniyle ikinci aşamanın devamının onaylandı. Bu devamın onaylanması, gen terapisinin umut verici etkilerini vurgulamaktadır.

ArMaDa çalışması, kuru yaşa bağlı maküler dejenerasyona sekonder coğrafi atrofi için OCU410’un unilateral subretinal uygulamasını araştırıyor. Devam eden, rastgeleleştirilmiş, sonuç değerlendiricisi kör, doz genişletme ikinci aşama çalışması, 45 hastayı ya iki OCU410 tedavi grubundan birine (5×1010 vg/mL veya 1.5 ×1011 vg/mL) ya da bir kontrol grubuna atamıştır.

Güvenlik ve Olumlu Sonuçlar

ArMaDa faz 1/2 çalışma klinik denemesinin veri ve güvenlik izleme kurulu, faz 2 çalışmasının devamını onayladı. İkinci aşamaya devam kararı alınmasında, katılımcılar arasında ciddi olumsuz etkilerin raporlanmamış olması etkili olmuştur. Ek olarak, faz 1’den gelen olumlu veriler, ilaca bağlı ciddi olumsuz etkilerin olmamasını, lezyon büyümesinin azalmasını, retinal dokunun korunmasını ve düşük aydınlık görsel keskinlik üzerinde olumlu etkiyi göstermiştir.

Ocugen, ArMaDa’nın dozlandırmasının 2025’in başlarında tamamlanmasını beklemektedir.

Potansiyel ve Umutlar

Ocugen’in baş tıbbi sorumlusu Huma Qamar, MD, MPH, CMI, “Coğrafi atrofi için şu anda onaylanmış tedaviler yılda altı ila 12 intravitreal enjeksiyon gerektirir ve sık enjeksiyonlar hastalar ve bakıcılar için bir yüktür,” dedi. “OCU410’un GA’lı hastalar için hayat boyu tek bir tedavi olarak oynayabileceği potansiyelden çok umutluyuz.”

Bu gelişme, göz hastalıklarının tedavisinde yeni bir dönemin kapısını aralıyor. Gen terapileri, hastalar için daha etkili ve kolay tedavi seçenekleri sunabilir. Bu ilerlemeler, hastaların yaşam kalitesini artırabilir ve tedavi süreçlerini daha az zorlu hale getirebilir. Gelecekte, gen terapilerinin daha geniş bir hasta kitlesine erişebilmesi için daha fazla araştırma ve geliştirme çalışmaları gerekecek. Ancak bugünkü gelişmeler, umutları yeşerten bir adım olarak karşımıza çıkıyor.