Alzheimer hastalığının tedavisini geliştirmek için çalışmalar yürüten araştırmacılar, UCLA Sağlık tarafından yapılan yeni bir araştırma ile hastalığın neden olduğu beyindeki bir proteinin toksik formunun seviyelerini azaltan ve koruyucu bir proteinin üretimini artırarak farelerde hafızayı iyileştiren bir aday ilacı tanımladı. Nature dergisinde yayımlanan bir çalışmada, UCLA Sağlık araştırmacıları, Alzheimer hastalığının temel belirtisi olan hafıza bozukluğuna yol açan beyin hücreleri arasındaki iletişimi bozan ve amyloid-beta plaklarının ve tau proteinlerinin birikmesini engelleyen CLU adlı protein kümesine (CLU) odaklandılar. On yıl önce, CLU proteinini kodlayan genin bir varyantı, geç başlangıçlı Alzheimer hastalığı için üçüncü en güçlü genetik risk faktörü olarak tanımlandı. Son zamanlarda, artan CLU proteininin Alzheimer hastalığı ve bilişsel gerileme karşısında koruma sağlayabileceği bildirildi. Varghese John liderliğindeki UCLA Sağlık araştırmacıları, Alzheimer fare modellerinde salgılanmış clusterin (sCLU) konsantrasyonlarını artıran DDL-357 adlı bir aday küçük molekül tanımladılar, bu da toksik protein fosfo-tau’nun azalmasına ve hastalığın ilerlemesi ile ilişkili olan mitokondriyal fonksiyonun iyileştirilmesine neden oldu. DDL-357 ayrıca, labirent tabanlı bilişsel testlerde tedavi edilen farelerin hafızasını da iyileştirdi.
“Sonuçlarımız, Alzheimer hastalığının temel nedenlerini hedefleyen ve kaybolan bilişsel fonksiyonu geri kazandıran yeni tedavilerin geliştirilmesinin kapısını açıyor – mevcut tedavilerin henüz başaramadığı bir şey.” UCLA’daki Mary S. Easton Alzheimer Hastalığı Araştırma ve Bakım Merkezi’ndeki Nöroloji Profesörü ve İlaç Keşif Laboratuvarı (DDL) direktörü olan Varghese John.
“İlaç adayı hala ön klinik test aşamasında ve insan denemelerinden uzak, ancak ilk sonuçlar, mevcut Alzheimer hastalığı tedavileriyle birlikte çalışabileceğini ve ayrıca Parkinson hastalığı ve amiyotrofik lateral skleroz gibi diğer nörodejeneratif hastalıkların tedavisinde de etkili olabileceğini gösteriyor.” dedi John. UCLA Sağlık araştırmacıları ve İlaç Keşif Laboratuvarı’ndaki meslektaşları tarafından tanımlanan aday geliştirme olasılığı olan bu ilaçların arasında, DDL-920 olarak bilinen bir molekül, Alzheimer model farelerde bilişsel fonksiyonu geri getirdi. Bu potansiyel ilaç adayları, Alzheimer hastalığı için yeni tamamlayıcı tedavilerin test edilmesine olanak sağlamaktadır.