Setmelanotide Onayı: FDA, 2-5 Yaş Arasındaki Çocukları Kapsayacak Şekilde Genişletiyor

FDA Onayı ve Setmelanotide

FDA, Rhythm Pharmaceuticals tarafından duyurulan bir haberle setmelanotide için genişletilmiş bir endikasyonu onayladı. Artık 2 ila 5 yaş arasındaki çocukları içeren bazı genetik obezite türlerini tedavi etmek amacıyla kullanılabilecek. Setmelanotide (Imcivree, Rhythm Pharmaceuticals), melanokortin-4 reseptör agonistidir ve FDA tarafından daha önce 2022’de Bardet-Biedl sendromuna sahip kişilerde ve 2020’de pro-opiomelanokortin (POMC) eksikliği, proprotein convertase subtilisin/kexin tip 1 (PCSK1) eksikliği veya leptin reseptörü (LEPR) eksikliği olan kişilerde kronik kilo yönetimi için onaylanmıştı. FDA’nın orijinal onayları, 6 yaş ve üzeri çocuklar ve yetişkinler içindi. Yeni endikasyon, FDA onayını 2 ila 5 yaş arasındaki çocukları da içerecek şekilde genişletti.

VENTURE Faz 3 Çalışması ve Bulguları

Genişletilmiş endikasyon, Kasım ayında The Lancet Diabetes & Endocrinology’de yayınlanan VENTURE faz 3 çalışması bulgularının yayınlanmasının ardından geldi. Çalışmaya, POMC eksikliği, LEPR eksikliği veya Bardet-Biedl sendromu olan 2 ila 5 yaş arasındaki 12 çocuk dahil edildi. Tüm katılımcılar, 1 yıl boyunca günde bir kez açık etiketli setmelanotide aldılar.

Uzman Görüşü ve Sonuçlar

VENTURE çalışmasının bir ortak araştırmacısı olan Columbia Üniversitesi Tıp Merkezi’nde pediatrik endokrinolog, obezite uzmanı ve pediatri profesörü olan Ilene Fennoy, genişletilmiş onayın nadir genetik obezite türleri tanısı konan çocuklara hedefli bir tedavi sağlayacağını söyledi. Fennoy, “Bu genişletilmiş endikasyonla, Imcivree için hastalar artık çok genç yaşta obezitenin kök nedeniyle başa çıkabileceklerine inandığımız çok ihtiyaç duyulan hedefli bir tedavi alabilirler” dedi.

Setmelanotide’nin Etkileri ve Önemi

Setmelanotide’nin nadir genetik obezite türleri olan kişilerde açlığı azaltıp vücut ağırlığını düşürebileceği önceki çalışmalarda gösterilmiştir. Bardet-Biedl sendromu olan katılımcıların %32.3’ünde vücut ağırlığında %10 veya daha fazla bir azalma sağladığı bir faz 3 çalışmasında belirtildi. Başka bir çalışma, setmelanotidin Bardet-Biedl sendromu olan kişilerde hiperfaji azalttığını ve duygusal refahı iyileştirdiğini gösterdi.

Sonuç

Bardet-Biedl Sendromu Vakfı’nın başkanı Tim Ogden, genişletilmiş endikasyonun Bardet-Biedl sendromu olan çocuklara ve ailelerine büyük fayda sağlayacağını belirtti. “Birçok Bardet-Biedl sendromu olan çocuk, ne kadar veya ne zaman yediklerine bakılmaksızın sürekli aç hisseder veya yemekle ilgilenir, bu da aileleri gıda çalmaya çalışan çocuklarla başa çıkmaya zorlar ve günlük yaşamı son derece stresli hale getirir” dedi.

Bu genişletilmiş onay, nadir genetik obezite türlerine sahip çocuklar için umut verici bir adım olabilir, erken yaşta tanı ve tedavinin önemini vurgulamaktadır. Ailelerin, çocukların sağlıklı bir yaşam sürdürebilmeleri için bu tür tedavilerle erken müdahale etmeleri büyük önem taşımaktadır.