Alyftrek: FDA Onaylı Tsistik Fibrozis Tedavisi
FDA Tarafından Onaylanan Alyftrek
24 Aralık 2024 – Vertex İlaçları’ndan gelen bir basın açıklamasına göre, FDA, belirli mutasyonlara sahip tsistik fibrozisli 6 yaş ve üzeri hastalar için Alyftrek’i onayladı. Bu onay, bu yaş aralığındaki en az bir F508del mutasyonuna sahip olan veya Alyftrek’e yanıt veren CFTR geninde bir mutasyona sahip hastaları kapsıyor.
Üçlü Kombinasyon Modülatörün FDA Onayı
Üçlü kombinasyon modülatör, 12 yaş ve üzeri hastaları içeren iki ve 6 ila 11 yaşındaki hastaları içeren bir olmak üzere üç faz 3 çalışmasından elde edilen verilere dayanarak FDA onayını aldı. Vertex İlaçları’ndan daha önce yayınlanan bir basın açıklamasına göre, bu çalışmalar, bu kombinasyonun Trikafta’ya (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, Vertex Pharmaceuticals) karşı 52 hafta boyunca günlük bir kez alındığında yaşlı nüfusta veya 24 hafta boyunca genç nüfusta etkinliğini değerlendirdi. Çalışmalar, Alyftrek alan hastaların genellikle iyi tolere edildiğini buldu. Ayrıca, basın açıklaması, bu kombinasyonda Trikafta’ya karşı terlemeyi azalttığını ve yüzde tahmin edilen FEV1’de “non-inferiority” (müsaviyet) gözlemlediklerini söyledi.
Vertex CEO’sundan Açıklama
Vertex’in CEO’su ve başkanı Reshma Kewalramani, MD, basın açıklamasında şunları söyledi: “Alyftrek, FDA onayı alan beşinci CFTR modülatörümüzdür ve tsistik fibrozisli insanların yaşamlarını iyileştirmek için yaptığımız yolculuktaki başka önemli bir kilometre taşını temsil ediyor. 20 yılı aşkın bir süredir kuzey yıldızımız, tsistik fibrozisin temel nedenini ele almak, bu hastalığı daha fazla kişiye tedavi etmek ve daha fazla kişiyi normal CFTR fonksiyon seviyelerine getirmektir. Alyftrek, günlük dozda, 31 ek mutasyonda etkinlik ve Trikafta’dan daha düşük terleme klorür seviyeleri ile bu hedefe ulaşmada bir adım daha atmaktır.”
Bu gelişmeler, tsistik fibrozisli hastalar için umut verici bir tedavi seçeneği sunarken, daha fazla araştırma ve klinik çalışma gerektirebilir. Hastaların, ailelerinin ve sağlık uzmanlarının bu yeni tedavi seçeneği hakkında bilgi sahibi olmaları ve uygun şekilde danışmaları önemlidir. Alyftrek’in etkinliği ve yan etkileri hakkında daha fazla bilgi için sağlık uzmanlarına başvurabilirsiniz.