Rentosertib Adlı İlacın Resmi Jenerik Adı Açıklandı: AI’nın İlaç Keşfine Yeni Bir Adım
İnsilico Medicine (“Insilico”), klinik aşama generatif yapay zeka (AI) destekli bir biyoteknoloji şirketi, son zamanlarda ileri derecede nefes darlığı (IPF) için çığır açan ilaç adayı Rentosertib (eski adıyla ISM001-055) için Amerika Birleşik Devletleri Kabul Edilmiş İsimler (USAN) Konseyi tarafından resmi bir jenerik adın verildiğini duyurdu. Rentosertib, biyolojik hedefin ve terapötik bileşiğin her ikisinin de generatif AI kullanılarak keşfedildiği ilk inceleme ilacı olarak duruyor.
İdiopatik Pulmoner Fibrozis (IPF), ilerleyici ve geri dönüşümsüz bir şekilde akciğer fonksiyonunda düşüşle karakterize kronik korkutucu bir akciğer hastalığıdır. Dünya çapında yaklaşık 5 milyon kişiyi etkileyen IPF, 3 ila 4 yıl olan bir medyan sağkalım süresi ile kötü bir prognoza sahiptir. Antifibrotik ilaçlar da dahil olmak üzere mevcut tedaviler, hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilir ancak durduramaz veya tersine çeviremez, bu da daha etkili, hastalığı modifiye eden tedaviler için önemli bir ihtiyacı ortaya çıkarır.
Insilico, yeni ve etkili bir şekilde hastalığın ilerlemesini durdurma veya hatta tersine çevirme potansiyeline sahip yenilikçi terapötikleri keşfetmek için özel Pharma.AI platformunu kullanarak IPF araştırmalarında öncü bir yaklaşım benimsedi. Süreç, platformun biyoloji motoru PandaOmics’in, IPF için umut vaat eden yeni bir hedef olan TNIK (TRAF2 ve NCK etkileşen kinaz) ‘i tanımlamak için geniş omics ve klinik veri setlerini analiz etmesiyle başladı. Bu keşif üzerine, araştırmacılar, TNIK’yi hedefleyen yeni küçük molekül bileşiklerini hızlı bir şekilde tasarlamak ve optimize etmek için platformun generatif kimya motoru olan Chemistry42’yi kullandılar, bu da Rentosertib’in ön klinik aday olarak aday gösterilmesine yol açtı.
Bu entegre AI destekli iş akışı, geliştirme sürecini büyük ölçüde hızlandırdı ve ilk hedef tanımlamasından bir ön klinik adaya sadece 18 ayda ilerledi, Mart 2024’te yayınlanan Insilico’nun Nature Biotechnology makalesinde detaylandırıldı. Önemli bir şekilde, Rentosertib adı, aynı zamanda bu çığır açan çalışmanın ilk yazarı olan Insilico’nun ortak CEO’su ve Baş Bilimsel Görevlisi olan Feng Ren, PhD’den türetilmiştir.
Bu, ilaç endüstrisi ve AI için önemli bir an – Rentosertib, hedef ve tasarımı modern generatif AI tarafından keşfedilen ilk ilaç olup şimdi hastalara ulaşma yolunda resmi bir isme sahip. Rentosertib adı özellikle bize anlamlı gelmektedir, çünkü sadece Dr. Ren’in katkılarını onurlandırmakla kalmaz, aynı zamanda insan bilimsel uzmanlığı ve yapay zekanın bu yenilikçi programı ileriye taşımada etkileşiminin temelini vurgular. Umarız Rentosertib’in IPF’de başarısı, generatif AI’nın tıbbi buluşları hızlandırmada yaşam kurtarıcı tedavilerin daha hızlı ve maliyet etkin bir şekilde keşfedilmesinin yolunu açar.
Alex Zhavoronkov, Insilico Medicine’ın Kurucusu ve CEO’su
“Rentosertib’i hedef keşfinden klinik gelişime kadar izlemekten ve liderlik etmekten onur duyuyorum,” dedi Insilico Medicine’ın ortak CEO’su ve Baş Bilimsel Görevlisi olan Feng Ren, PhD, “Bir ilaca resmi jenerik ad genellikle ilaç orta aşama gelişime girdiğinde verilir ve yeni bir tedavi olarak potansiyelini tanıdığını simgeler. Rentosertib şimdi tanınmış ilaç adayları listesine katılıyor ve bilimsel literatürde ve gelecekteki klinik denemelerde bu isimle anılacak, laboratuvar kodunu değiştirerek. Bu programın klinik gelişimini hızla ilerletmeyi amaçlıyoruz, hastalara yenilikçi seçenekler sunarken AI destekli ilaç keşfi endüstrisi için sağlam bir doğrulama getirerek.”
Şu anda, Rentosertib başarılı bir şekilde birden fazla klinik çalışmada ilerledi ve cesaret verici sonuçlar elde etti. Yeni Zelanda ve Çin’de gerçekleştirilen iki Faz I çalışmasında, Rentosertib sağlıklı deneklere oral olarak verildi ve tutarlı sonuçlar elde etti. Çalışmalar, Rentosertib’in güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetik (PK) profillerini iyileştirdi ve ilacın Faz II klinik çalışmalarına ilerlemesini destekleyen sağlam kanıtlar sağladı.
Bu temel üzerine Insilico, Rentosertib’in etkililiğini değerlendirmek için IPF hastalarında bir Faz IIa klinik çalışması yürüttü. Bu 12 haftalık Faz IIa çalışmasında, Rentosertib tüm doz seviyelerinde güvenilirlik ve tolere edilebilirlik ana sonucunu karşıladı. İkincil etkililik sonucu için pozitif sonuçlar da rapor edildi, burada doza bağlı bir zorunlu vital kapasite (FVC) iyileşmesi gözlendi. Faz IIa çalışmasından ana bulgular şunlardır:
– Akciğer fonksiyonunda doza bağlı iyileşmeler: Rentosertib alan hastalar, FVC tarafından ölçülen akciğer kapasitesinde daha büyük iyileşmeler gösterdi. En yüksek dozlarda 60mg QD, Rentosertib alan hastaların FVC’de baz çizgisine göre ortalama 98.4 mL’lik bir iyileşme yaşadığı görüldü, karşılaştırıldığında, plasebo grubundaki hastaların FVC değişiminde -62.3 mL’lik bir ortalama düşüş yaşandı.
– Ek iyileşmiş klinik sonuçlar: Diğer ölçümlerde de benzer doza bağlı bir trend gözlendi – örneğin, yüksek dozda olan hastalar, yaş ve boyuta göre akciğer kapasitesinin normalleşmesi olan yüzde tahmin edilen FVC’de küçük bir iyileşme gösterirken, plasebo grubu düştü. Rentosertib alan hastalar ayrıca öksürük ve genel solunum semptomları gibi yaşam kalitesi ölçümlerinde iyileşmeler bildirdiler.
– Güçlü güvenlik ve tolere edilebilirlik: Rentosertib hastalarda olumlu güvenlik profiline devam etti ve ilaç tüm dozlama gruplarında iyi tolere edildi. Çoğu ilaçla ilgili yan etkiler hafif ila orta dereceliydi. Rentosertib ile ilişkili ciddi advers olaylar rapor edilmedi ve güvenlik bulguları daha önceki Faz I çalışmalarında görülenlerle uyumluydu.
Olumlu Faz IIa sonuçları ve resmi bir USAN adıyla, Insilico Rentosertib’in IPF’deki etkililiğini daha fazla değerlendirmek için küresel düzenleyici otoritelere başvurmayı ve daha büyük kilit denemeleri başlatmayı planlıyor. Insilico, Rentosertib’i ileriye taşımaya adanmıştır, hastalığı etkileyenler için yeni bir seçenek sunmayı ve generatif AI’nın tıbbi buluşları hızlandırmada ne denli dönüştürücü olabileceğini göstermeyi hedeflemektedir.
