Yeni Bileşikler Retinitis Pigmentosa Tedavisinde Umut Vaat Ediyor
İki yeni bileşik, retinitis pigmentosa adı verilen, körlüğe neden olan kalıtsal göz hastalıklarını tedavi etme potansiyeline sahip olabilir. Bu bileşikler, Amerika Birleşik Devletleri’ndeki Case Western Reserve Üniversitesi’nden Beata Jastrzebska ve meslektaşları tarafından 14 Ocak’ta yayımlanan bir araştırmada tanımlanmıştır.
Retinitis Pigmentosa ve Yeni Bileşiklerin Keşfi
Retinitis pigmentosa hastalığında, retina proteini olan rodopsin genetik mutasyonlar nedeniyle sıklıkla yanlış katlanır, bu da retina hücrelerinin ölümüne ve ilerleyici körlüğe yol açar. Bu hastalığı olan Amerika Birleşik Devletleri’nde yaklaşık 100.000 kişinin tedavi edilmesi için rodopsin katlanmasını düzeltmek için acil olarak küçük moleküller gerekmektedir. Mevcut deneysel tedaviler arasında ışığa duyarlı olan ve toksik olabilen retinoid bileşikler bulunmaktadır, bu da birkaç dezavantaja neden olmaktadır.
Yeni çalışmada, araştırmacılar, rhodopsinin yapısını stabilize eden ve hücre içindeki hareketini iyileştiren yeni ilaç benzeri molekülleri aramak için sanal tarama yöntemini kullandılar. Bu kriterleri karşılayan iki non-retinoid bileşik tanımlandı ve kan-beyin ve kan-retina bariyerlerini geçme yeteneğine sahipti. Ekip, bileşikleri laboratuvarda test etti ve bunların retinitis pigmentosa’nın 123 genetik alt tipinden 36’sında rodopsinin hücre yüzeyi ifadesini iyileştirdiğini gösterdi. Ayrıca, bu bileşikler, retinitis pigmentosa olan farelerde retinanın dejenerasyonuna karşı koruma sağladı.
Umut Verici Sonuçlar ve Gelecek Çalışmalar
“Önemli olarak, her iki bileşiğin de bu farelerin fotoreseptörlerinin hayatta kalma süresini uzatarak genel olarak retinanın sağlığını ve işlevini iyileştirdiğini” belirten yazarlar, ancak bu tedavilerin insanlarda test edilmeden önce bileşiğin veya ilgili bileşiklerin ek çalışmalarının yapılması gerektiğini belirtiyorlar.
Yazarlar, “Rhodopsin genindeki kalıtsal mutasyonlar, retinitis pigmentosa (RP) adı verilen, ilerleyici ve şu anda tedavi edilemeyen bir körlük hastalığına neden olmaktadır. Bu çalışma, çeşitli rodopsin mutanlarının patojenik etkilerini baskılayan küçük molekül farmakochaperonlarını tanımlar ve RP fare modelinde fotoreseptör hücre ölümünü yavaşlatır, böylece görme kaybını önlemeye yönelik potansiyel yeni bir tedavi yaklaşımı sunar.”
Kaynak: Journal reference: Ortega, J. T., et al. (2025). Discovery of non-retinoid compounds that suppress the pathogenic effects of misfolded rhodopsin in a mouse model of retinitis pigmentosa. PLOS Biology. doi.org/10.1371/journal.pbio.3002932.
Sonuç
Bu yeni keşif, retinitis pigmentosa hastalığının tedavisinde umut vaat eden bir adım olabilir. Ancak, insanlarda test edilmeden önce daha fazla çalışma gerekmektedir. Yine de, bilim dünyasında yapılan bu tür araştırmalar, körlüğe neden olan hastalıkların tedavisinde yeni yaklaşımların geliştirilmesine yardımcı olabilir. Umarız ki bu tür çalışmaların sonuçları, insanların yaşam kalitesini artırmak için kullanılabilir.